什么是基因藥物
在日常生活中大家聽(tīng)得最多就是基因藥物了，那么到底什么是基因藥物呢你知道嗎?下面是學(xué)習(xí)啦小編為你整理的什么是基因藥物的相關(guān)內(nèi)容，希望對(duì)你有用!
基因藥物的定義
基因藥物(Gene-based medicine)的出現(xiàn)與基因工程技術(shù)的發(fā)展息息相關(guān)，基因工程技術(shù)是現(xiàn)代生物技術(shù)的主體。主要應(yīng)用于分子遺傳學(xué)、生物學(xué)、醫(yī)學(xué)、藥學(xué)等學(xué)科。它具有很高的選擇性，一種基因藥物并不是適用于所有的人種，不同人種的基因存在較多差別。基因藥物隨著基因工程技術(shù)的發(fā)展而發(fā)展，大致經(jīng)歷了3個(gè)階段：細(xì)菌基因工程、細(xì)胞基因工程、轉(zhuǎn)基因動(dòng)物和合成生物學(xué)。由于基因藥物的高效性，利用基因技術(shù)改造人體風(fēng)險(xiǎn)很大，所以體育協(xié)會(huì)將基因興奮劑列入禁止名單，嚴(yán)格禁止使用。
基因藥物的發(fā)展
基因藥物隨著基因工程技術(shù)的發(fā)展而發(fā)展，大致經(jīng)歷了3個(gè)階段：
細(xì)菌基因工程
它是通過(guò)原核細(xì)胞(常用大腸桿菌)來(lái)表達(dá)目的基因的，這個(gè)工程相當(dāng)復(fù)雜，成本和工藝上也有許多問(wèn)題。
細(xì)胞基因工程
細(xì)胞基因工程也有不足之處，因?yàn)槿嘶虿溉閯?dòng)物細(xì)胞培養(yǎng)的條件相當(dāng)苛刻，成本太高，這樣就限制了細(xì)胞基因工程的發(fā)展。
轉(zhuǎn)基因動(dòng)物
即把人或哺乳動(dòng)物的某種基因?qū)氲讲溉閯?dòng)物的受精卵里，每個(gè)細(xì)胞里都帶有導(dǎo)入的基因，而且能穩(wěn)定地遺傳到下一代。這樣一種新的個(gè)體，稱(chēng)為轉(zhuǎn)基因動(dòng)物。轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的問(wèn)世，為利用新的基因工程手段獲得低成本高活性的基因藥物開(kāi)辟了一條新的途徑。
合成生物學(xué)
通過(guò)計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)優(yōu)化次生代謝反應(yīng)鏈，人工合成基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò)，從而實(shí)現(xiàn)在工程菌或酵母細(xì)胞內(nèi)表達(dá)外源藥用生物分子的代謝工程，尤其是天然藥物次生代謝藥物分子，比如，2003年美國(guó)貝克利大學(xué)成功在酵母細(xì)胞內(nèi)表達(dá)植物藥物分子青篙素等。
基因藥物的風(fēng)險(xiǎn)
基因組藥物的運(yùn)用，將在醫(yī)學(xué)上產(chǎn)生革命性的變化。藥物將針對(duì)具體的每一個(gè)人，治療效率變得更高，并且更省錢(qián)。”科學(xué)家這樣告訴我們理解DNA。但我們距離那一天還很遙遠(yuǎn)。
《科學(xué)》雜志最近報(bào)道，科學(xué)家們樂(lè)觀(guān)估計(jì)，要到2053年(DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)100周年時(shí))，或者最樂(lè)觀(guān)的估計(jì)是在2020年，才可能有基因組藥物出現(xiàn)。
科學(xué)家一致認(rèn)為，我們現(xiàn)在還沒(méi)到達(dá)利用基因信息直接生產(chǎn)響應(yīng)藥物的地步。換言之，我們還沒(méi)有跨入真正的基因時(shí)代。測(cè)試完成僅僅是開(kāi)始“我們經(jīng)常會(huì)碰到人們提問(wèn)，當(dāng)人類(lèi)基因組序列測(cè)試完成的時(shí)候會(huì)怎樣?以前通常的回答是：這將極大地促進(jìn)藥物的開(kāi)發(fā);預(yù)防性藥物的時(shí)代即將來(lái)臨;針對(duì)個(gè)人的療法將得到推廣;人類(lèi)壽命將拉長(zhǎng)。而現(xiàn)在我們已經(jīng)知道，人類(lèi)基因組序列測(cè)試的完成，其實(shí)僅僅是一個(gè)開(kāi)始。”美國(guó)科學(xué)家新德里·波瑞納說(shuō)。
這種觀(guān)點(diǎn)得到了中國(guó)科學(xué)家的認(rèn)同。華大基因研究中心副主任、研究員談學(xué)海說(shuō)：“基因組藥物的普遍應(yīng)用當(dāng)然是更為遙遠(yuǎn)的事。對(duì)人類(lèi)整個(gè)基因組的認(rèn)識(shí)、分析基因和各種疾病之間的關(guān)系都是巨大的工程，而讓整個(gè)醫(yī)學(xué)界跟上‘基因醫(yī)學(xué)’的步伐更不是一朝一夕能夠辦到的事。”
“當(dāng)人類(lèi)和一些病原體基因工程部分完成的時(shí)候，有人認(rèn)為在20年后，人類(lèi)醫(yī)藥將發(fā)生翻天覆地的變化;一些頑強(qiáng)的人類(lèi)健康殺手將得到有效的控制。但當(dāng)我們慶祝DNA雙螺旋分子結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)50周年的時(shí)候，我們清楚地認(rèn)識(shí)到，這樣的認(rèn)識(shí)很不成熟。”牛津大學(xué)分子藥學(xué)學(xué)院的戴維德教授說(shuō)。
如果我們?nèi)梭w生理學(xué)方面的知識(shí)沒(méi)有取得決定性的進(jìn)展，那DNA序列的測(cè)試將變得毫無(wú)意義。“我們必須了解，生病的時(shí)候，人體內(nèi)部發(fā)生了怎樣的變化，我們要怎樣去干預(yù)、治療以及預(yù)防。對(duì)于未來(lái)的藥物，我們需要扎實(shí)的知識(shí)和信息來(lái)分析基因和各種疾病之間的關(guān)系，至少對(duì)于一些常見(jiàn)病需要能夠弄清楚這些關(guān)系;此外，我們還需了解一些外在因素對(duì)疾病的影響。”
科學(xué)家認(rèn)為，在未來(lái)，更多情況下障礙還是來(lái)自生物的多樣性，即不同的人種帶來(lái)的差異問(wèn)題。
大概在30年前，醫(yī)生開(kāi)始使用一種強(qiáng)力殺死細(xì)胞的藥物來(lái)治療患白血病的兒童。這種叫做6-巰基嘌呤(6MP)的藥物拯救了成千上萬(wàn)的生命。然而，這種藥物會(huì)產(chǎn)生一定的副作用。早在20多年前就已經(jīng)研究發(fā)現(xiàn)，它的毒素能夠滯留病人體內(nèi)，并且會(huì)遺傳。這種藥物能夠迅速積累，然后滲入骨髓，進(jìn)而產(chǎn)生感染。
不同的人種，這種酶缺陷的人所占比例是不一樣的。例如，在高加索人中，每300個(gè)人中就有一個(gè)這樣的人，這樣的人是不能接受6MP治療的，否則會(huì)帶來(lái)致命的危險(xiǎn)。
這種困惑將是未來(lái)的基因組藥物普遍遇到的問(wèn)題，基因藥物的風(fēng)險(xiǎn)是肯定的。
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