孤兒藥立法對生物科技藥物研發(fā)的啟示
孤兒藥立法對生物科技藥物研發(fā)的啟示
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孤兒藥立法對生物科技藥物研發(fā)的啟示 現(xiàn)代的罕見疾病在醫(yī)學(xué)上的治療需求還是呈現(xiàn)出較為寬廣的前景，對孤兒藥的研發(fā)還是需要根據(jù)社會的需求實施。在對本文進(jìn)行研究時，主要是通過對歐美等國家對孤兒藥立法的具體內(nèi)容和實施進(jìn)行討論，并對我國的孤兒藥立法現(xiàn)狀進(jìn)行闡述，以此促進(jìn)我國在對孤兒藥立法上從其他國家進(jìn)行有效借鑒，從而促進(jìn)我國對孤兒藥的重視和立法的實現(xiàn)，滿足罕見疾病患者的用藥需求和效果，同時提高我國生物科技藥物研發(fā)技術(shù)的創(chuàng)新和發(fā)展。
一、孤兒藥立法發(fā)展
1.對孤兒藥問題進(jìn)行研究最早可以追溯到美國，在上世紀(jì)七十年代，美國的一些罕見患者的及其親屬發(fā)現(xiàn)，美國的制藥企業(yè)不愿意研發(fā)孤兒藥，即使是進(jìn)行研發(fā)也不會將這些藥品實現(xiàn)市場化，這就導(dǎo)致患有罕見疾病的患者沒有辦法進(jìn)行有效治療。針對這種情況美國在1983年就制定了《孤兒藥法案》，與此同時還成立了孤兒藥進(jìn)行研發(fā)的辦公室，并且頒布了《罕見病藥物法案》，以此孤兒藥得到了美國政府的支持。
2.隨著美國打開了孤兒藥立法的先河，隨后其他國家也開展實施了孤兒藥立法，如：新加坡《罕見病藥物特許令》、日本的《罕見病用藥管理制度》和歐盟頒布的《罕見病行動方案》等這些立法的頒布不僅僅是滿足了罕見病患者用藥的需求，同時還通過政府頒布立法文件和通過法律手段的方式對社會用藥需求和制藥企業(yè)的經(jīng)濟(jì)利益兩者關(guān)系進(jìn)行有效的調(diào)整，也能夠最大程度的提高制藥企業(yè)參與的積極性。
二、孤兒藥立法的主要內(nèi)容
(一)孤兒藥立法概述
對孤兒藥立法進(jìn)行界定，主要通過以下四個特征完成，第一是目標(biāo)患者不超過二十萬，或者是發(fā)病率不高于千分之一;第二是患者超過了二十萬，但是制藥企業(yè)無法通過制藥獲取經(jīng)濟(jì)利益;第三是如果研發(fā)的藥物是疫苗和試劑，將這些藥品用于對疾病的預(yù)防，就可以將門檻進(jìn)行降低;第四是能夠針對市場上疾病藥物稀缺進(jìn)行填補(bǔ)，以此提高具有治療效果的藥物，又或者是提高藥物的安全性。
(二)孤兒藥立法的主要政策
1.美國孤兒藥立法政策
在現(xiàn)目前美國的孤兒藥立法體現(xiàn)的最為完善，通過OOPD可以享有以下優(yōu)惠政策：?基金補(bǔ)助，主要是對進(jìn)行藥品研發(fā)的臨床或者是臨床前的實驗給予基金補(bǔ)助。自從《孤兒藥立法》頒布實施以來，就已經(jīng)對此投入了超過三億美元的扶持基金，同時有研制超過六十多種的藥物推向市場。?協(xié)議幫助，協(xié)議幫助主要是通過書面協(xié)議的方式引導(dǎo)孤兒藥物上市前的臨床研究，通過這種形式降低研究成本，促使孤兒藥順利注冊。?開放性協(xié)議，通過這種方式允許孤兒藥在沒有被批準(zhǔn)上市之前進(jìn)行藥物的申請應(yīng)用。主要是針對急需藥物的患者。
2.歐盟孤兒藥政策
歐盟最對孤兒藥實現(xiàn)立法是在2000年正式執(zhí)行，通過立法的形式鼓勵制藥企業(yè)對孤兒藥進(jìn)行研發(fā)，也漸漸形成歐洲國家孤兒藥進(jìn)行立法具有核心借鑒意義的立法框架。主要通過?減免申請費(fèi)用，具體包括對中小企業(yè)在對孤兒藥進(jìn)行認(rèn)證時所需的一切費(fèi)用，與此同時大型企業(yè)也可以享有百分之七十以上的費(fèi)用額度。?協(xié)定幫助，主要是對孤兒藥提供更加科學(xué)的意見，加強(qiáng)對藥品的檢驗，以此提高研發(fā)藥品的質(zhì)量和安全。?將孤兒藥納入集中的審評制度主要是享有不同期限的市場專營期，以提高制藥企業(yè)的積極性。除此之外還通過不同國家制定的政府資助政策，實施罕見病國家計劃等，提高對罕見病藥品的研發(fā)。
三、我國孤兒藥及立法現(xiàn)狀
(一)我國孤兒藥現(xiàn)狀
1.在現(xiàn)目前我國的孤兒藥無論是立法上還是相關(guān)政策上都明顯存在這許多不足之處，經(jīng)研究發(fā)現(xiàn)，我國的罕見病數(shù)量已經(jīng)超過千萬。從整體上雖然孤兒藥的需求量較少，但是現(xiàn)代的制藥企業(yè)由于沒有利益獲取，因此都不愿意進(jìn)行研發(fā)和生產(chǎn)，就造成市面上的孤兒藥不能夠滿足市場需求。如我國絕大多是的戈謝病或者是結(jié)節(jié)硬化癥患者還飽受著疾病的煎熬，同時還需要面對藥品缺乏的嚴(yán)峻現(xiàn)狀。
2.尤其是近幾年，相關(guān)媒體也對我國孤兒藥藥荒和無藥可以實現(xiàn)治療的現(xiàn)狀進(jìn)行報道，促使現(xiàn)代群眾對這一方面問題進(jìn)行關(guān)注和討論。在孤兒藥中具有典型意義的案例，我國唯一一個可以長期服用可以治療重癥肌無力疾病的藥物溴呲斯明片。已經(jīng)呈現(xiàn)緊缺的情況。從2011年起這項藥物在市場上就已經(jīng)呈現(xiàn)供不應(yīng)求的局面了，并且這項藥物進(jìn)行查詢這項藥物的截止日期就是2017年。
(二)我國孤兒藥立法現(xiàn)狀
經(jīng)研究，我國患有罕見疾病的人數(shù)已經(jīng)超過千萬，但是在對孤兒藥立法上我國還處于起步的階段，到目前為止還沒有針對孤兒藥立法的政策，在地方上也還是處于起步醞釀的階段。在1994年，我國的藥品監(jiān)督管理局頒布了一項，《新藥審批規(guī)則》，主要是加強(qiáng)我國用于臨床試驗的新藥和對疑難雜癥的治療進(jìn)行審批和實現(xiàn)上市的流程。在2007年還頒布了《對藥品注冊管理的辦法》其中對治療罕見疾病的新藥，對具有提升臨床效果的新藥實行特殊的審批制度。
四、孤兒藥立法對生物科技藥物研發(fā)的啟示
(一)立法思想
通過對孤兒藥進(jìn)行立法以激勵生物科技藥物的研發(fā)，其中起到關(guān)鍵作用的就是調(diào)整對生物科技藥物研發(fā)的宏觀調(diào)控方式，將市場機(jī)制為主導(dǎo)思想轉(zhuǎn)變?yōu)榕c政府規(guī)則和制度為主導(dǎo)思想。以往我國對藥品的研發(fā)和生產(chǎn)主要是受到市場需求變化進(jìn)行調(diào)控，而藥品的過期或者還是報廢都是通過制藥企業(yè)進(jìn)行風(fēng)險面對，就降低了制藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的積極性，也將生物技術(shù)藥物研發(fā)推向了市場。但是進(jìn)行生物可以研發(fā)本身就具有高投入、高風(fēng)險的特點(diǎn)，通過市場供求進(jìn)行調(diào)控是無效的，因此需要政府所制定的規(guī)則和制度進(jìn)行調(diào)控，以此促進(jìn)生物科學(xué)技術(shù)的研發(fā)。
(二)立法條款
對我國的生物科學(xué)技術(shù)藥物研發(fā)，還可以借助上述中歐美國家的相關(guān)政策和立法條款中得到啟示，主要是通過進(jìn)行投資和政府所頒布的政策進(jìn)行鼓勵和扶持?？梢砸?guī)定對進(jìn)行研發(fā)的最高數(shù)額基金的標(biāo)準(zhǔn)，以用于進(jìn)行臨床的實驗。還可以通過減稅或者是免稅的方式，激勵生物科學(xué)技術(shù)藥物的研發(fā)，并且還可以通過監(jiān)督的形式進(jìn)行后期追蹤，給予制藥企業(yè)一定期限的市場專營權(quán)，以保證制藥企業(yè)可以通過這種方式實現(xiàn)盈利。
結(jié)語
本文是基于對孤兒藥立法對生物科技藥物研發(fā)的啟示進(jìn)行研究，由于現(xiàn)目前患有罕見疾病的人數(shù)不斷地增加，但是對此進(jìn)行治療的藥物呈現(xiàn)缺乏的狀態(tài)，就需要政府通過相應(yīng)手段和政策的頒布，促使制藥企業(yè)對這些藥品的研發(fā)，以減輕患者的病痛和提高藥品的質(zhì)量和安全。對孤兒藥立法進(jìn)行研究主要是通過美國和歐盟等國家的立法進(jìn)行研究，與此同時結(jié)合我國孤兒藥立法的現(xiàn)狀進(jìn)行分析，對加強(qiáng)我國對孤兒藥的重視和加強(qiáng)立法具有重要的意義。通過歐美國家立法進(jìn)行借鑒，針對我國的具體情況進(jìn)行立法思想和立法條款這兩方面進(jìn)行，以此促進(jìn)我國生物科技藥物的研發(fā)，以此保障疾病患者的用藥需求和效果，還能夠促進(jìn)我國藥物研發(fā)的技術(shù)的提高。
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